「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募(2次公募)について
公募詳細（原文）
令和8年度 「難治性疾患実用化研究事業」に係る公募（2次公募）について
基本情報
| 公募の段階 | 公募 |
|---|---|
| 開発フェーズ | 非臨床研究・前臨床研究 |
| 分野 | 医薬品プロジェクト,難病・希少疾患 |
| 公募締め切り | 令和8年6月15日（月） 正午【厳守】 |
| お問い合わせ先 |
|
公募内容
令和8年度「難治性疾患実用化研究事業」に係る2次公募（医薬品ステップ1）を行います。公募研究開発課題の詳細は公募要領をご覧ください。
| 分野等 | 公募研究開発課題 | 研究開発費の規模 （間接経費を含まず） |
研究開発実施 予定期間 |
新規採択課題 予定数 |
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|---|---|---|---|---|---|
| 医薬品分野 | |||||
| A-1 | 希少難治性疾患に対する画期的な医薬品の実用化に関する研究分野 | 医薬品の治験準備 （医薬品ステップ1） |
1課題あたり年間60,000千円（上限） | 最長1年6ヶ月 令和8年10月 （予定）～ 令和9年度末 |
0～4課題程度 |
事業概要
本事業は、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指すものです。
事業の案内ページ
応募資格者
本事業の応募資格者は、一定の要件を満たす国内の研究機関等に所属し、かつ、主たる研究場所※とし、応募に係る研究開発課題について、研究開発実施計画の策定や成果の取りまとめなどの責任を担う能力を有する研究者（研究開発代表者）とします。
※ 所属する研究機関等と主たる研究場所が異なる場合は、別途ご相談ください。
なお、特定の研究機関等に所属していない、もしくは日本国外の研究機関等に所属している研究者にあっては、研究開発代表者として採択された場合、契約締結日までに、日本国内の研究機関に所属して研究を実施する体制を取ることが可能な研究者も応募できます。ただし、契約締結日までに、上記条件を備えていない場合、原則として、採択は取消しとなります。また、委託研究開発契約の履行能力を確認するため、審査時に、代表機関及び分担機関の営む主な事業内容、資産及び負債等財務に関する資料等の提出を求めることがあります。（詳細は公募要領「第3章 応募要項」を参照してください）
スタートアップ企業等の応募も可能です。ただし財務状況の健全性が応募時、採択時、研究進捗確認時に確認できることが必要です（審査時に財務状況が著しく脆弱と判断されると不採択となる場合があります）。
公募期間
ヒアリング日程
日時（予定）：令和8年7月21日（火）
※注意事項など、詳細は公募要領「第5章 審査」を参照してください。
公募説明会
分野別の公募説明会をWEB（Webex）にて開催致します。
日時：令和8年6月2日（火） 10時30分～11時30分
参加を希望される方は、以下の「参加登録フォーム」より登録をお願いします。参加登録をいただいた方に公募説明会のURLをお送りいたします。
参加登録フォームURL：https://amed.webex.com/weblink/register/r439bdba14306da49c083755dfe9d5158
※「参加登録フォーム」の会社名欄には、ご所属機関名を記入ください。
※当日の説明資料は、公募説明会開催後に本ウェブサイトに掲載いたします。
応募方法
提案書類の様式等、応募に必要な資料はAMEDウェブサイトの公募情報からダウンロードの上、公募要領に従って研究開発提案書等を作成の上、e-Radよりご提出ください。詳細は公募要領「第4章 提案書類」及び「II-第1章 提案書類の入手・提出に関する補足」を参照してください。
※応募する対象者は、原則として応募時までにe-Radに登録されていることが必要となります。研究機関の登録方法については、e-Radポータルサイトを参照してください。登録手続きに日数を要する場合がありますので、2週間以上の余裕をもって登録手続きをしてください。なお、一度登録が完了すれば、他制度・事業の応募の際に再度登録する必要はありません。また、他制度・事業で登録済みの場合は再度登録する必要はありません。
※e-Radからの申請に際して所属機関の承認が必要です。研究開発代表者から所属機関にe-Radで申請した段階では応募は完了していませんので、所属機関の承認の手続きを必ず行ってください。
※論文等の添付に際し、著作権等の問題が無いか確認願います。
応募先
参考情報
独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）より、薬事承認を目指してシーズ開発等をされているアカデミアやベンチャー企業向けに、GLP試験の実施と承認申請における取扱いを説明した動画を作成し、ホームページで公開した旨の情報提供がありました（AMED-PMDA連携協定（平成27年8月19日付締結）に基づく情報提供）。
研究開発計画においてGLP試験を予定している先生方におかれましては、必要に応じてご参考にしていただき、研究開発計画作成の一助としていただけると幸いです。
資料
関連リンク
掲載日 令和8年5月19日
最終更新日 令和8年5月19日
AI推薦PI
PIの研究はXOR阻害剤＋ヌクレオシドによる代謝補正型の経口治療薬開発で、前臨床モデルおよびヒトiPS由来筋細胞で有効性を示し、特許・橋渡し体制も整っているため「医薬品ステップ1（治験準備）」の趣旨と整合します。一方で本公募は希少難治性疾患が対象であり、適応のうちダウン症関連は希少疾患として適合し得るものの、大腿骨骨折後急性サルコペニアは希少難治性要件への適合性整理が必要です。
PIは拡張型心筋症など治療困難な心疾患に対する新規薬剤創出と医師主導治験の実績があり、本公募（希少難治性疾患向け医薬品の治験準備・前臨床）と開発フェーズが整合します。一方で主軸が再生医療・外科/デバイス寄りであるため、対象疾患を「希少難治性疾患」として明確化し、医薬品としての非臨床GLP・CMC・薬事ロードマップを中心に据える必要があります。
PIは敗血症・DICなど重症炎症/凝固異常領域での創薬（HMGB1標的de novoタンパク質設計）と治験推進の実績があり、非臨床〜治験準備（ステップ1）への橋渡し能力は高い。一方、本公募は「希少難治性疾患」要件が中心で、敗血症/DICが希少難病としての対象設定になりにくいため、適応を希少難病（例：補体系/凝固系の遺伝性疾患等）に明確化できるかが適合の鍵となる。
PIはパーキンソン病の病因解明から治療法開発まで実績があり、特にメマンチンのドラッグリポジショニングで治験準備・医師主導治験を進めている点は「医薬品の治験準備（ステップ1）」と整合します。一方で本公募は希少難治性疾患かつ非臨床〜前臨床中心の枠であり、PIの主軸が臨床RCT準備・実施寄りで、対象疾患の希少性要件との適合を明確化する必要があります。
筋ATPサルベージ増強によるサルコペニア治療薬の非臨床PoC・特許・事業化体制は、本公募の「医薬品ステップ1（治験準備）」の趣旨と開発フェーズに整合します。一方で本事業は原則「希少難治性疾患」対象であり、適応をダウン症の筋低緊張など希少疾患として明確化し、疾患要件・患者規模・既存治療未確立性を満たす説明が鍵になります。